Distinction pour les découvreuses du ciseau génétique CRISPR/Cas9

CRISPR/Cas9 est un système que l'on trouve dans plusieurs sortes de bactéries. Il consiste en courts segments répétitifs de matériel génétique (CRISPR, "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats"), accompagnés d'un enzyme (Cas9, "CRISPR associated protein"), qui peut être programmé par de courtes molécules messagères (ARN) dérivées du segment CRISPR. Cela transforme l’enzyme Cas9 en un ciseau à gènes qui peut couper l'ADN du matériel génétique de manière très ciblée en des points précis.

Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna ont non seulement apporté une contribution majeure à la compréhension de CRISPR/Cas9 en tant que système de défense bactérien contre les infections ; elles ont aussi ouvert une voie très prometteuse. Dans une publication révolutionnaire, elles ont montré en 2012 que le système pouvait être facilement programmé pour sectionner le matériel génétique des organismes quasiment en tout endroit. En quelques mois, le nouvel instrument de biologie moléculaire a été utilisé par des groupes de recherche toujours plus nombreux. Ce qui était auparavant impossible, ou réalisable seulement à grands frais, est devenu accessible aux chercheurs du monde entier grâce au système CRISPR/Cas9 : la modification ciblée du matériel génétique d'organismes vivants sur place, dite aussi édition du génome. Il s'est avéré que la méthode CRISPR/Cas9 est presque universellement applicable. Elle a connu en outre une évolution technologique rapide, qui la rend toujours plus précise et offrant des possibilités toujours nouvelles de modification génétique ciblée.

CRISPR/Cas9, un ciseau génétique universel  

La méthode CRISPR/Cas9 est largement utilisable pour une édition génomique techniquement simple, rapide et peu coûteuse des microorganismes, des animaux et des plantes. Sa disponibilité est à l’origine d’un essor sans précédent tant de la recherche fondamentale que des applications pratiques de la modification ciblée du matériel génétique. Grâce à elle, des cultures présentant des caractéristiques améliorées, comme la résistance aux maladies, peuvent être développées en peu de temps. Dans le domaine de la biotechnologie industrielle, cet outil permet d’adapter les propriétés génétiques des micro-organismes à la production de substances très recherchées. L'édition génomique joue également un rôle toujours plus important en médecine, pour la recherche sur les origines des maladies, mais aussi en thérapie, par exemple pour la thérapie génique contre de graves maladies, telle la drépanocytose. Comme toute nouvelle technologie, l’instrument CRISPR/Cas9 ouvre la voie à des applications qui peuvent être controversées ou indésirables. Un large dialogue sociétal est donc nécessaire pour lui assurer le cadre d’acceptabilité qu’il mérite.

Le développement du système CRISPR/Cas9 souligne une fois de plus toute l'importance de la recherche fondamentale : l’étude d’un mécanisme immunitaire bactérien remarquable a débouché sur le développement d'un ciseau à  gènes d'application quasi universelle. C’est à très juste titre que le prix Nobel a récompensé les scientifiques Charpentier et Doudna pour le large éventail d'applications possibles qu’offre aujourd’hui leurs travaux dans de nombreux domaines et, par là même, le progrès qu'ils apportent à l'humanité.