Auszeichnung für die Entwicklerinnen der CRISPR/Cas9 Genschere

CRISPR/Cas9 ist ein System, das in verschiedenen Bakterienarten gefunden wird. Es besteht aus kurzen, sich wiederholenden Erbgut-Abschnitten (CRISPR, «Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats»), sowie aus einem Eiweiss (Cas9, «CRISPR associated protein»), welches durch kurze von dem CRISPR Abschnitt abgeleitete Boten-Moleküle (RNA) programmiert werden kann. Dadurch wird Cas9 zu einer Genschere, welche die Erbsubstanz DNA ganz gezielt an spezifischen Stellen schneiden kann.

Charpentier und Doudna hatten nicht nur entscheidend zum Verständnis von CRISPR/Cas9 als bakterielles Abwehrsystem gegen Infektionen geleistet, sondern waren einen entscheidenden Schritt weitergegangen. In einer bahnbrechenden Veröffentlichung im Jahr 2012 zeigten sie, dass sich das System einfach programmieren lässt, um die Erbsubstanz von Organismen an fast beliebigen Positionen zu spalten. Innerhalb weniger Monate wurde das neue molekularbiologische Werkzeug von immer mehr Forschergruppen eingesetzt. Was zuvor entweder gar nicht oder nur mit grossem Aufwand möglich war, wurde mit dem CRISPR/Cas9 System für Forscher auf der ganzen Welt zugänglich: die gezielte Veränderung des Erbguts von Lebewesen an Ort und Stelle, die Genom-Editierung («Genome Editing»). Es stellte sich heraus, dass das CRISPR/Cas9 System fast universell anwendbar ist. Ausserdem wurde das System technologisch rasch weiterentwickelt, so dass es immer präziser wird und immer neue Möglichkeiten zur gezielten Erbgutveränderung bietet.

CRISPR/Cas9 als universelle Genschere

Das CRISPR/Cas9 Verfahren ist für die Genomeditierung von Mikroorganismen, Tieren und Pflanzen breit anwendbar, technisch einfach, schnell und preisgünstig. Seine Verfügbarkeit hat einen ungeahnten Entwicklungsschub sowohl in der Grundlagenforschung als auch in der praktischen Anwendung bei der gezielten Veränderung des Erbguts ausgelöst. Innerhalb von kurzer Zeit werden damit Nutzpflanzen mit verbesserten Merkmalen, wie z. B. Krankheitsresistenz, entwickelt. In der industriellen Biotechnologie werden die genetischen Eigenschaften von Mikroorganismen zur Produktion von wertvollen Substanzen massgeschneidert. Auch in der Medizin spielt das Genome Editing eine immer wichtigere Rolle, bei der Erforschung der Grundlagen von Erkrankungen, aber auch in der Therapie, z. B. bei der somatischen Gentherapie von schweren Erkrankungen wie der Sichelzellanämie. Wie alle neuen Technologien ermöglicht auch CRISPR/Cas9 Anwendungen, die umstritten oder unerwünscht sind – hier ist ein breiter gesellschaftlicher Dialog erforderlich, um die erforderlichen Rahmenbedingungen zu schaffen.

Die Entwicklung des CRISPR/Cas9 Systems hat auch wieder einmal die Bedeutung der Grundlagenforschung unterstrichen – die Arbeiten zur Erforschung eines spezialisierten bakteriellen Immunsystems lieferten die Grundlagen für die Entwicklung einer fast universell verwendbaren Genschere. Für die breiten Anwendungsmöglichkeiten in vielen Bereichen und den grossen Nutzen für die Menschheit wurden die Entwicklerinnen Charpentier und Doudna hochverdient mit dem Nobelpreis geehrt.